Молекулярные ножницы. Молодая компания создала новый фермент для редактирования ДНК

Редактирование генома обещает революцию в методах лечения болезней и продления жизни. Тем приятнее, когда компании находят новые инструменты для этой работы

Молодая компания Inscripta заявляет, что она открыла новый CRISPR-фермент, позволяющий редактировать ДНК. Это одно из самых актуальных направлений в области биотехнологии. Компания считает естественным бесплатно распространять его.

«Это настоящий подарок, который мы приготовили обществу, поскольку я искренне верю, что эта технология настолько важна, что сдерживать или ограничивать ее применение нельзя», — говорит Кевин Несс, исполнительный директор компании Inscripta, которая ранее называлась Muse Bio и находилась в Боулдере, штат Колорадо.

CRISPR — это сокращенное наименование, означающее короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами, обнаруженные в ДНК многих бактерий. Микробы используют их как часть иммунной системы, которая убивает вирусы, но ученые применяют некоторые ферменты, обладающие CRISPR, для быстрого разрезания ДНК — это сильно упрощает редактирование генетического кода. Группы из Калифорнийского университета в Беркли, Института Броуда Массачусетского технологического института (MIT) и Гарвардского университета принимали участие в решительной битве за права на первый комплекс CRISPR/Cas9, который стал широко использоваться биологами и биотехнологическими фирмами.

Однако Несс говорит, что те ограничения, которые патентообладатели установили в отношении Cas9 и второго CRISPR-фермента, Cas13b, затрудняют их использование многими исследователями. На новый фермент с CRISPR, CRISPR-MAD7 компании Inscripta, будет меньше ограничений. (MAD7 — это сокращенное название «Мадагаскара», кодового фирменного наименования продукта). Несс говорит, что он хотел бы привлечь «некоторых людей, которые находятся в стороне от этого процесса».

Насколько серьезна проблема ограничения доступа к ферментам CRISPR? Не понятно. Inscripta считает, что с исследователей будет взиматься плата только в том случае, если они будут перепродавать этот фермент без внесения каких-либо изменений в него, включать его в препараты или использовать его для производства, но при этом небольшая сумма роялти будет «намного ниже отраслевых стандартных условий». Но Джордж Черч, профессор Гарвардской медицинской школы, один из первых исследователей, который работает с CRISPR, говорит, что университеты Гарвард, Беркли и Броуд сделали комплекс CRISPR/Cas9 бесплатным для всех исследователей. Он также говорит, что в аналогичных случаях роялти должно быть выражено в однозначных величинах. Но открытие Inscripta показывает, что безусловно достойный внимания комплекс CRISPR/Cas9 — это только один из инструментов для исследователей.

Причины, по которым Inscripta предоставляет фермент CRISPR-MAD7 для широкого доступа, нельзя назвать исключительно альтруистическими. Часть их бизнес-модели предполагает производство некоторых аппаратов, которые они смогут продавать ученым. «На мой взгляд, долгосрочный основной вид деятельности, которым собирается заниматься Inscripta, — это инструменты и реагенты, которые позволят легко, быстро и в мультиплексном режиме использовать CRISPR для редактирования генов, и даже ученикам старшей школы», — говорит Брайан Робертс, венчурный инвестор Venrock. Компания Venrock провела активную работу по привлечению средств для Inscripta в феврале. Другим направлением деятельности, по словам Несс, будет производство специальных ферментов CRISPR с учетом требований клиентов.

Президентом Inscripta является Джон Стоелпнагель, который был основателем гигантской компании Illumina, занимавшейся секвенированием ДНК. «Я вижу сейчас в редактировании генома столь же широкие возможности, как те, что открылись в результате расшифровки генома, — говорит Джон. — Мы должны их реализовать, поэтому мы можем воспользоваться преимуществами этой величайшей технологии, чтобы расширить ее применение, уменьшить стоимость и увеличить доступ к ней».

Перевод Натальи Танюк

Источник