Трудовой Кодекс РФ с комментариями ТК РФ, бесплатные консультации юристов
Препарат, одобренный для клинического использования в США, использует технологию «настройки» иммунитета пациента против опухолевых клеток. Он заметно дешевле первого препарата такого рода. Станут ли лекарства для генной терапии панацеей от рака?
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило использование нового препарата генной терапии для лечения лимфомы. Об этом сообщает агентство Reuters.
Разработкой нового препарата Yescarta занималась корпорация Gilead Science. При этом лекарство для полного курса лечения стоит $350 000, что дешевле средства Kymriah компании Novartis, который пациентам обойдется в $475 000. Препарат предназначен для лечения B-клеточной лимфомы, которая тяжело поддается другим видам терапии. Лечение, как указывают производители, позволит «перепрограммировать» иммунные клетки человека так, чтобы они распознавали и боролись со злокачественными клетками.
Первый препарат генной терапии, Kymriah компании Novartis, борющийся с онкологическими заболеваниями, был одобрен FDA в августе 2017 года. Он был разработан для лечения острого лимфобластного лейкоза. При этом создатели Kymriah обещают взять деньги только с тех пациентов, которые достигнут прогресса в лечении в первый месяц. В Gilead Science подобных обещаний не дают. Как Kymriah, так и Yescarta пациентам потребуется ввести один раз.
Клинический случай: впервые одобрена генная терапия для лечения рака
Первый препарат и следующая революция
Юрий Дейгин, вице-президент Фонда «Наука за продление жизни», ранее объяснял Forbes, что рынок генной терапии имеет все шансы стать самым быстрорастущим рынком в мире в ближайшие 10 лет. Перспективы, которые человеку открывают генетические манипуляции, мотивируют компании «Большой Фармы» не только проводить собственные исследования, но и активно скупать наиболее многообещающие компании.
Novartis, как отмечал Дейгин, может положить начало широкому внедрению генной терапии в мировую клиническую практику. В случае с этой компанией американское ведомство одобрило терапию генномодифицированными лимфоцитами (CAR-T) для лечения пациентов в возрасте от 3 до 25 лет. Лечение помогает достигнуть ремиссии, а в некоторых случаях даже победить заболевание. СМИ назвали это событие «новой эрой медицины» — человечество при помощи генетических манипуляций постепенно справляется с неизлечимыми ранее заболеваниями. Кроме того, этот случай стал первым, когда такой препарат вышел на рынок США.
Технология CAR-T, которую используют обе терапии, заключается в «настройке» иммунитета пациента против опухолевых клеток, несущих на поверхности определенные маркеры. У больного берут T-лимфоциты, а затем при помощи безвредного вирусного вектора включают в геном этих клеток кассету, кодирующую химерный антигенный рецептор (CAR) против белков на поверхности злокачественных клеток. После этого клетки вводят обратно в кровь пациента, где они работают «по-новому».
«Следующая революция в регуляторном отношении FDA к генной терапии ожидается уже скоро: внутренние эксперты единогласно рекомендовали FDA одобрить уже «настоящую» (то есть введение пациенту носителя с геном) генную терапию против врожденного заболевания», — прогнозирует вице-президент фонда «Наука за продление жизни». Комментируя ценообразование на подобные препараты, Дейгин поясняет, что цена такой терапии обусловлена стоимостью производства препарата в гораздо меньшей мере, чем необходимостью окупить сотни миллионов долларов, потраченные на разработку. В то же время, по его мнению, со временем стоимость лекарств будет снижаться, «особенно после истечения срока патентов».
Сигнал для рынка
Руководитель онкологического направления биомедицинского холдинга «Атлас» Влад Милейко в беседе с Forbes отмечает, что значимым в этой истории становится появление процедуры стандартизации таких сложных технологий. «Это сигнал для индустрии и инвесторов, что у самых передовых продуктов теперь точно будет рынок, не имеющий регуляторных барьеров», — говорит он. При этом, по мнению собеседника Forbes, дальнейшего радикального снижения цен на такие препараты не будет до тех пор, пока речь идет о редактировании собственных (аутологичных) клеток пациента. «Это означает, что нельзя организовать массовое фармпроизводство, это всегда будет «пошив на заказ», — поясняет Милейко. Кроме того, по его словам, малое количество больных, которым нужны такие технологии, делает рынок слишком узким.
«Безусловно, это одна из перспективных технологий для лечения, которая наряду с другими методами прецизионной (точной) онкологии и молекулярного тестирования поможет в недалеком будущем сделать рак просто хроническим заболеванием, а не одной из причин смертности в мире. В профессиональной среде вопрос звучит именно о такой смене статуса онкологических заболеваний: сложно ожидать, что мы избавимся от них, как в свое время от оспы», — рассуждает представитель «Атласа».
Валерий Ильинский, генетик, основатель и генеральный директор Genotek, указывает, что революция произошла в момент разработки технологии. Сейчас же идет закономерный процесс регистрации технологии, которая доказала свою эффективность в ходе клинических испытаний. Собеседник Forbes подчеркивает, что кроме уже одобренных технологий на разных стадиях испытаний находится больше десятка аналогичных решений. «Я думаю, что одобрение таких технологий регулятором в США будет происходить каждый несколько месяцев», — прогнозирует Ильинский. Сравнивать цены, по его словам, сложно, поскольку не до конца известно, что именно будет включено в каждую услугу и технологию. «Я думаю, что мы будем видеть на рынке появление разных технологий с ценами и еще ниже, и гораздо выше. Но вряд ли в ближайшее время появится технология на основе генной терапии с ценой ниже $100 000», — полагает собеседник Forbes.
Основатель Genotek подчеркивает, что решения на основе генной терапии являются последним шагом — когда никакая другая терапия в борьбе с раком пациенту не помогает. «Я думаю, что это закономерное развитие стратегии лечения — сначала пациента пытаются лечить недорогими и эффективными препаратами, а если он не реагирует — применяют более дорогие, более опасные методы, но которые могут дать шанс. Генная терапия сейчас — последняя надежда для пациентов, не отвечающих на существующую терапию, однако это не значит, что не появится каких-то новых решений, позволяющих помочь пациентам, которым даже генная терапия не помогла (а такие, конечно же, есть)», — объясняет он.
Дейгин уточняет, что именно терапия CAR-T — локальное решение для 10% типов рака, хотя и прорывное. По его словам, для 90% раков (т.н. солидных опухолей) такая терапия пока не столь эффективна, хотя и существуют обнадеживающие данные. Таким образом, пока чрезвычайно рано говорить о победе над раком, заключает собеседник Forbes.
Перспективы в России
Подобные разработки ведутся и в России, но не так активно, как за рубежом. «Есть даже закон о клеточных технологиях, который потенциально позволяет такие технологии регистрировать и применять в медицине», — рассказывает Ильинский. По его прогнозам, аналогичные подходы появятся в России в ближайшие пару лет. В то же время собеседник Forbes отмечает, что интерес фармацевтических компаний сводится в возможности продавать те или иные продукты и услуги. «В США (где население почти в два раза больше, чем в России) многие страховые компании готовы оплачивать такие дорогие решения, чего нельзя сказать о России. Экономические соображения играют в этом заметную роль, хотя почти никогда и не обсуждаются публично», — заключает он.
Милейко соглашается с коллегой, что подобные проекты в России есть: этим направлением на уровне стартапов у нас занимаются несколько команд. При этом инвестиции в такие проекты в десятки раз ниже успешных компаний за рубежом, говорит он. Российские стартапы в этой области, по словам руководителя онкологического направления биомедицинского холдинга «Атлас», привлекают десятки миллионов рублей, когда международные стартапы «поднимают сегодня сотни миллионов долларов».
«Все они, как правило, находятся на базе нескольких крупных НИИ, так как для осуществления их деятельности требуется очень дорогая инфраструктура (лаборатории, чистые клеточные производства). Один из таких проектов базируется на НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р. М. Горбачевой СПбГМУ им. акад. И. П. Павлова и уже получил поддержку «Сколково». Но в целом перспективы такой дорогостоящей технологии именно в российском здравоохранении весьма туманны. Поэтому скорее всего их решения ориентированы на международные рынки», — признает собеседник Forbes.
Ильинский замечает, что ученым вряд ли когда-либо удастся создать совершенный препарат для лечения рака, поскольку он включает огромное множество разных заболеваний различной природы. Эффективность терапии также сильно зависит от индивидуальных особенностей пациента. В то же время, по словам основателя Genotek, ситуация меняется по мере изучения этого заболевания. «Если приводить исторические аналогии, то в прошлом веке почти 100 млн человек умерли от обычного гриппа, а сегодня это уже гораздо менее страшное заболевание, потому что профилактика и терапия достаточно совершенны, чтобы не доводить до смертельного исхода. Но и смертельные случаи редко, да случаются. Такое же развитие можно ожидать и с раком — лет 50 назад эффективной терапии от рака не существовало, сейчас некоторые вида рака можно эффективно профилактировать и лечить, а лет через 50 ученые создадут еще десятки технологий, которые в сумме с имеющимися помогут достичь смертности от рака на уровне смертности от гриппа», — надеется ученый.
